L’enginyeria genètica ja està en marxa

Vols saber el que és CRISPR i com ens afectarà en els propers anys? Segueix llegint …

CRISPR són les sigles en anglès per a “clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats” (que en català vol dir repeticions palindrómicas curtes, agrupades i regularment interespaciadas), és a dir, fragments d’ADN repetitius que els bacteris fan servir per defensar-se dels virus invasors.

Molts bacteris utilitzen CRISPR com un sistema de defensa. Quan una d’elles s’infecta, reuneix trossos de el codi viral i els guarda en el seu propi genoma. Aquestes seqüències serveixen com un tipus de memòria immunològica que proveeix al bacteri una memòria dels virus que la van infectar. Si el mateix virus torna a aparèixer, el bacteri ho reconeix i allibera una proteïna anomenada CAS9 que talla l’ADN per dividir el codi genètic de l’invasor. Per això, moltes persones es refereixen a aquesta tecnologia com CRISPR / CAS9.

Com funciona?

El CRISPR permet als investigadors tallar i enganxar seqüències d’ADN. Primer, els científics componen un conjunt de lletres genètiques o “ARN guia” que, igual que els fragments originals de el codi viral, reconeixen un tram específic de l’ADN entre els milions de lletres A, T, G i C de l’genoma.

A continuació, s’introdueixen en la cèl·lula diana aquesta seqüència guia juntament amb un enzim similar a CAS9, que reconeixen el text corresponent i l’obren. Els científics fan servir aquest mecanisme per esborrar, mutar, inserir o reparar seqüències genòmiques d’ADN en cèl·lules, animals i éssers humans.

Per tant, la virtut d’aquest sistema és que es pot utilitzar per tractar malalties genètiques que ja estan desenvolupades, no modificant l’embrió sinó el subjecte adult malalt, el que obre les portes a un enorme ventall funcional de teràpia gènica.

Per què CRISPR pot canviar la nostra vida?

Les possibles aplicacions de la tecnologia CRISPR són il·limitades. Ja s’ha usat el CRISPR per corregir grans errors genètics, com els causants de la distròfia muscular, de la fibrosi quística i de la síndrome de l’cromosoma X fràgil.

Durant els propers anys els metges que hem de bregar amb malalties genètiques podrem per fi oblidar la frase que tant odiem repetir: «aquesta malaltia que pateix vostè aquesta en els seus gens, i no els podem modificar».

I els dermatòlegs esperem ansiosos poder aplicar aquesta tecnologia en les formes més greus de edidermolosis ampollosa (pell de papallona) malalties amb un defecte monogenético i per tant candidates perfectes per la gravetat i la simplicitat tècnica. Poder ajudar a nens afectats seria un avanç d’un valor incalculable.